“一针百万”的CAR-T抗癌药，曾让无数癌症患者望而却步。如今这一困境有望被彻底打破——记者获悉，上海锋寻生物科技公司自主研发的体内CAR-T核心产品进入临床前关键阶段，针对血液瘤的候选药物GI-001将于近期启动研究者发起的临床试验（IIT）。这一颠覆性新疗法有望将治疗成本降至万元左右，让精准抗癌治疗惠及更多普通家庭。

　　作为改写血液肿瘤治疗史的明星疗法，传统CAR-T的治疗流程极其复杂。医生需先从患者体内提取免疫T细胞，在体外通过基因工程技术为其装上识别癌细胞的“导航系统”CAR，经大量扩增后再输回患者体内。这一个性化制备过程涉及数百道工艺，单例生产成本就达30万至60万元，叠加研发、质控等费用，最终形成“百万一针”的天价门槛。更让患者揪心的是，2至4周的体外制备周期内，病情随时可能恶化。

　　上海研发的体内CAR-T技术彻底重构了治疗路径，创新性地将人体变成“生物工厂”。与传统体外改造细胞不同，该技术直接将基因编辑工具通过病毒载体递送至患者体内，在体内完成T细胞的原地改造与激活。“治疗流程可简化为单次30分钟内的静脉注射，患者无需漫长等待，从根本上规避了制备期间的病情恶化风险。”锋寻生物CEO施凯凯介绍。

　　为攻克核心瓶颈，研发团队自主搭建三大核心平台，通过精准靶向、高效激活与稳定递送的系统化创新保障疗效与安全。其自主研发的病毒载体可特异性靶向T细胞，避免非靶细胞感染；创新设计的“共刺激分子”组合能高效激活静息T细胞并促进扩增；血清抗性突变改造则大幅提升了载体稳定性，降低药物毒性。

　　技术突破带来的不仅是疗效提升，更实现了成本的大幅压缩。作为“货架型产品”，体内CAR-T药物成品可直接存于医院随取随用，无需为每位患者单独建立生产线，也省去了传统疗法中费用不菲的淋巴清除环节。按200升病毒生产罐量产、年生产30批次计算，单批次可满足数百例患者用药，商业化后成本有望降至万元级。

　　目前，体内CAR-T已成为全球细胞治疗领域的竞争焦点，国内百余家企业纷纷布局，今年相关融资额超20亿元。锋寻生物成立半年便完成近6000万元融资，背后有多家知名机构加持。除血液瘤药物外，其针对实体瘤的GI-002产品计划明年上半年进入临床探索，同时还在研发抗纤维化、抗衰老等多款候选药物。业内人士表示，此次上海体内CAR-T临床试验的启动，标志着我国在该领域的研发进入关键冲刺阶段，有望推动细胞治疗进入普惠时代。